Webinar | PBPK Approaches to Support Drug Development and Regulatory Evaluation for Rare Diseases

罕见病药物的开发面临着许多的挑战，包括但不限于临床患者入组、临床试验方案设计、对疾病进展或机理的理解缺少、对临床意义终点的把握不足等。模型引导的药物研发MIDD通过整合各种来源的知识/数据和建模与模拟的策略，已成为加速药物开发的重要工具，各国监管机构也日益重视MIDD在罕见病药物开发中的应用，例如，2024年10月，中国CDE发布了公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。

本课程将讨论罕见病药物开发中的临床药理和法规监管审批中的关注点；不同MIDD方法在罕见病药物开发中的应用，特别是生理药代动力学PBPK方法；最后，张博士还将分享几个成功应用PBPK方法支持罕见病药物开发与审批的案例。

• 罕见病药物开发面临的挑战

• 罕见病药物开发中临床药理学和法规监管的主要关注点

• MIDD方法在罕见病药物开发中的作用

• 罕见病药物开发和监管审批中应用PBPK的案例

张博士在法规监管和工业界药物开发方面拥有丰富的专业知识与经验，曾在FDA和制药企业任职多年。在FDA十多年的任职期间，是全球监管机构公认的PBPK和MIDD专家，率先将PBPK应用于质量源于设计QbD领域，并审评了多个治疗领域的IND, NDA, BLA项目。

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定量药理

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制剂研发

报名截止时间：2024年11月19日17:00